হেমাফিলিয়া একটি গুরুতর রক্ত সম্পর্কিত রোগ। এই রোগে আক্রান্ত হলে রক্ত দ্রুত জমাট বাঁধে না, তাই রক্তপাত শুরু হলে তা বন্ধ হয় না। গুরুতর হিমোফিলিয়া বি আক্রান্ত ব্যক্তিদের প্রাথমিক চিকিৎসা হল তাদের বাকি জীবনের জন্য প্রতি ৩ থেকে ৪ দিনে ফ্যাক্টর IX এর ইনজেকশন, যা প্রায়ই একটি খুব দীর্ঘ এবং ব্যয়বহুল চিকিৎসা। বিশেষজ্ঞদের মতে, জিন থেরাপির মাধ্যমে হিমোফিলিয়ার চিকিৎসা সম্ভব। এই পদ্ধতিটি এমন ভাইরাসগুলির সুবিধা নেয় যা মানুষকে সংক্রামিত করে কিন্তু রোগ সৃষ্টি করে না, যাকে ভেক্টর বলা হয়। মানব ফ্যাক্টর IX জিন এই ভেক্টরগুলিতে ঢোকানো হয়। তাই ভাইরাসগুলি তাদের সংক্রামিত কোষগুলিতে জিন সরবরাহ করে। এরপর কোষগুলি কার্যকরী প্রোটিন তৈরি করে।

একটি নতুন গবেষণা অনুসারে, মানব ফ্যাক্টর IX জিনটি সম্প্রতি জিন থেরাপির জন্য একটি উন্নত ভেক্টরে ঢোকানো হয়েছিল, যাকে বলা হয় অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস সেরোটাইপ ৮ (AAV8)। এই গবেষণায় অংশ নিয়েছিলেন ২২-৬৪ বছর বয়সী ১০ জন পুরুষ। ২ জনকে পেরিফেরাল শিরার মাধ্যমে ভেক্টরের কম ডোজ দেওয়া হয়েছিল, ২ জনকে মাঝারি ডোজ দেওয়া হয়েছিল এবং ৬ জনকে উচ্চ ডোজ দেওয়া হয়েছিল। গবেষণাটি এনআইএইচ হার্ট, ফুসফুস এবং রক্ত ইনস্টিটিউট দ্বারা আংশিকভাবে সমর্থিত হয়েছিল।

জিন থেরাপি প্রাপ্তির ৪ মাসের মধ্যে, রোগীদের রক্তে ফ্যাক্টর IX কার্যকলাপের মাত্রা স্বাভাবিকের ১ শতাংশ থেকে ৬ শতাংশ পর্যন্ত বৃদ্ধি পায়। যাদের উচ্চ মাত্রায় ডোজ দেওয়া হয়েছিল তাদের উচ্চ স্তরের জমাটবদ্ধ প্রোটিন তৈরি হয়েছিল। উচ্চ মাত্রার ফলে রক্তপাতের ঘটনা উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পায়। ৬ জন উচ্চ ডোজ পাওয়া পুরুষের মধ্যে ৪ জনের মধ্যে দেখা গিয়েছিল সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল প্রভাব। তাদের লিভারের এনজাইমের মাত্রা বেড়ে গিয়েছিল, এর ফলে লিভারের প্রদাহের লক্ষণ সহজেই চিকিৎসা করা যায়।